Η θεραπεία CAR-T λειτουργεί τροποποιώντας τα Τ κύτταρα του ασθενούς έτσι ώστε να είναι σε θέση να αναγνωρίζουν και να καταστρέφουν τα καρκινικά κύτταρα.

Ωστόσο, αυτή η διαδικασία απαιτεί την εξαγωγή κυττάρων από το σώμα, την επεξεργασία τους σε εργαστήριο και στη συνέχεια την επαναμετάγγισή τους, μια διαδικασία που διαρκεί πολλές εβδομάδες και κοστίζει έως και 400.000-500.000 δολάρια.

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει εγκρίνει επί του παρόντος επτά θεραπείες CAR-T για καρκίνους του αίματος, αλλά η πρόσβαση παραμένει περιορισμένη.

Η ερευνητική ομάδα, με επικεφαλής τον Αναπληρωτή Καθηγητή Justin Eyquem, ανέπτυξε ένα σύστημα που αποτελείται από δύο τύπους μοριακών σωματιδίων που μπορούν να εκτελέσουν γονιδιακή επεξεργασία απευθείας μέσα στο σώμα.

Το πρώτο σωματίδιο φέρει το εργαλείο CRISPR-Cas9, το οποίο βοηθά στην κοπή και την εισαγωγή γονιδίων στην ακριβή θέση μέσα στα Τ κύτταρα. Το δεύτερο σωματίδιο φέρει ένα τμήμα DNA που περιέχει τον αντικαρκινικό κώδικα CAR και ενεργοποιείται μόνο στον συγκεκριμένο τύπο κυττάρου-στόχου.

Αυτή η προσέγγιση αποφεύγει την τυχαία εισαγωγή γονιδίων – ένας περιορισμός των τρεχουσών μεθόδων – ενώ παράλληλα μειώνει τον κίνδυνο επιπλοκών. Τα σωματίδια έχουν επίσης σχεδιαστεί για να αναγνωρίζουν σωστά τα Τ κύτταρα και να αποφεύγουν την απόρριψή τους από το ανοσοποιητικό σύστημα.

Οι δοκιμές σε ποντίκια απέδωσαν πολύ θετικά αποτελέσματα. Με μία μόνο ένεση, η νέα μέθοδος εξάλειψε σχεδόν πλήρως τη λευχαιμία μέσα σε δύο εβδομάδες.

Τα παραγόμενα κύτταρα CAR-T είναι ευρέως κατανεμημένα στο ανοσοποιητικό σύστημα και εξαλείφουν αποτελεσματικά τα καρκινικά κύτταρα στον μυελό των οστών και τον σπλήνα. Αυτή η μέθοδος έχει επίσης δείξει αποτελεσματικότητα στο πολλαπλό μυέλωμα και σε ορισμένους συμπαγείς όγκους που είναι δύσκολο να αντιμετωπιστούν με την παραδοσιακή θεραπεία CAR-T.

Αξίζει να σημειωθεί ότι τα κύτταρα που δημιουργούνται μέσα στο σώμα είναι πιθανό να λειτουργούν πιο αποτελεσματικά από τα κύτταρα που καλλιεργούνται σε εργαστήριο, καθώς διατηρούν τα φυσικά τους χαρακτηριστικά και την πολλαπλασιαστική τους ικανότητα.

Για να προχωρήσει στην εφαρμογή σε ανθρώπους, η ερευνητική ομάδα ίδρυσε την Azalea Therapeutics, μια εταιρεία αφιερωμένη στην ανάπτυξη και τις κλινικές δοκιμές. Ο μακροπρόθεσμος στόχος είναι να μετατραπεί αυτή η τεχνολογία σε μια ευρέως διαθέσιμη θεραπεία, παρόμοια με ένα εμβόλιο.

Σύμφωνα με τους επιστήμονες, εάν αποδειχθεί ασφαλής και αποτελεσματική στους ανθρώπους, αυτή η μέθοδος θα μπορούσε να μειώσει σημαντικά το κόστος, να συντομεύσει τον χρόνο θεραπείας και να επεκτείνει την προσβασιμότητα, ειδικά σε εγκαταστάσεις υγειονομικής περίθαλψης εκτός εξειδικευμένων κέντρων.