Η 47χρονη γυναίκα, που για περισσότερα από δέκα χρόνια ζούσε με τρία αυτοάνοσα νοσήματα, κατάφερε να επανέλθει σε φυσιολογική καθημερινότητα, έπειτα από πειραματική θεραπεία στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Έρλανγκεν στη Γερμανία.

Σημαντική βελτίωση σε λίγες εβδομάδες

Πριν τη θεραπεία, η ασθενής χρειαζόταν καθημερινές μεταγγίσεις αίματος και λάμβανε αντιπηκτικά φάρμακα, ενώ είχε δοκιμάσει εννέα διαφορετικές αγωγές χωρίς μακροχρόνιο αποτέλεσμα.

Ωστόσο, μέσα σε λίγες εβδομάδες από τη χορήγηση της θεραπείας, οι γιατροί διαπίστωσαν θεαματική βελτίωση. Τα συμπτώματα υποχώρησαν, οι μεταγγίσεις σταμάτησαν και τους τελευταίους 14 μήνες παραμένει σε ύφεση χωρίς καμία θεραπεία.

Ο επικεφαλής της ερευνητικής ομάδας, Φάμπιαν Μίλερ, χαρακτήρισε την ανταπόκριση «εντυπωσιακή», τονίζοντας τη σημαντική βελτίωση στην ποιότητα ζωής της ασθενούς.

Τα νοσήματα που αντιμετώπιζε

Η ασθενής έπασχε από:

• Αυτοάνοση αιμολυτική αναιμία, όπου το ανοσοποιητικό καταστρέφει τα ερυθρά αιμοσφαίρια
• Αυτοάνοση θρομβοπενία, που μειώνει τα αιμοπετάλια και αυξάνει τον κίνδυνο αιμορραγίας
• Αντιφωσφολιπιδικό σύνδρομο, που προκαλεί αυξημένο κίνδυνο θρομβώσεων

Και οι τρεις παθήσεις σχετίζονται με δυσλειτουργία των Β-κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος.

Πώς λειτουργεί η θεραπεία CAR-T

Η θεραπεία CAR-T βασίζεται στην τροποποίηση των Τ-κυττάρων του ίδιου του ασθενούς.

Οι επιστήμονες:

• Απομόνωσαν τα Τ-κύτταρα
• Τα τροποποίησαν γενετικά ώστε να αναγνωρίζουν την πρωτεΐνη CD19 στα Β-κύτταρα
• Τα επανεισήγαγαν στον οργανισμό

Η θεραπεία εξάλειψε τα παθολογικά Β-κύτταρα, ενώ όταν αυτά επανεμφανίστηκαν μήνες αργότερα, ήταν υγιή, υποδηλώνοντας ότι το ανοσοποιητικό σύστημα «επανεκκινήθηκε».

Τα αποτελέσματα της μελέτης δημοσιεύθηκαν στο επιστημονικό περιοδικό Med.

Επιφυλάξεις και επόμενα βήματα

Παρά τα εντυπωσιακά αποτελέσματα, οι ειδικοί τονίζουν ότι απαιτούνται εκτεταμένες κλινικές δοκιμές για να διαπιστωθεί η διάρκεια της ύφεσης και η αποτελεσματικότητα της θεραπείας σε μεγαλύτερο αριθμό ασθενών.

Ο ρευματολόγος Μπεν Πάρκερ χαρακτήρισε ενθαρρυντικό το γεγονός ότι και οι τρεις παθήσεις ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία, σημειώνοντας ότι η παρατεταμένη ύφεση υποδηλώνει «επανεκκίνηση» του ανοσοποιητικού.

Όπως ανέφερε, βρίσκονται ήδη σε εξέλιξη μελέτες για την εφαρμογή της θεραπείας σε ασθένειες όπως ο λύκος, η μυοσίτιδα, η σκλήρυνση κατά πλάκας και η αγγειίτιδα.

Μια νέα προοπτική για το μέλλον

Η συγκεκριμένη περίπτωση δεν αποτελεί ακόμη απόδειξη γενικευμένης αποτελεσματικότητας, ωστόσο ανοίγει τον δρόμο για νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις στα αυτοάνοσα νοσήματα.

Η επιστημονική κοινότητα παρακολουθεί με ιδιαίτερο ενδιαφέρον τις εξελίξεις, καθώς η θεραπεία CAR-T ενδέχεται να αποτελέσει στο μέλλον ένα ισχυρό «όπλο» στην αντιμετώπιση πολύπλοκων και ανθεκτικών ασθενειών.
 

Πηγή: Guardian