Τα καρδιαγγειακά νοσήματα εξακολουθούν να αποτελούν τη μεγαλύτερη αιτία θανάτου παγκοσμίως, προκαλώντας περισσότερους από 18,6 εκατομμύρια θανάτους κάθε χρόνο. Στην Ελλάδα, τα εμφράγματα και τα εγκεφαλικά επεισόδια συνεχίζουν να αφαιρούν χιλιάδες ζωές ετησίως, ενώ ένας στους τρεις θανάτους θεωρείται πρόωρος.

Η θεραπεία που «σβήνει» το πρόβλημα από τη ρίζα

Η νέα θεραπεία, με την ονομασία VERVE-102, βασίζεται στην τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας και στοχεύει το γονίδιο που ευθύνεται για την παραγωγή της πρωτεΐνης PCSK9 στο ήπαρ.

Η συγκεκριμένη πρωτεΐνη εμποδίζει τον οργανισμό να απομακρύνει αποτελεσματικά την «κακή» LDL χοληστερίνη από το αίμα. Με την απενεργοποίησή της, ο οργανισμός αποκτά τη δυνατότητα να διατηρεί πολύ χαμηλότερα επίπεδα χοληστερίνης για μεγάλο χρονικό διάστημα.

Οι επιστήμονες επιχείρησαν ουσιαστικά να μιμηθούν ένα φυσικό γενετικό χαρακτηριστικό που διαθέτουν ορισμένοι άνθρωποι, οι οποίοι γεννιούνται με ανενεργό το συγκεκριμένο γονίδιο και εμφανίζουν εξαιρετικά χαμηλά επίπεδα LDL σε όλη τους τη ζωή.

Εντυπωσιακά πρώτα αποτελέσματα

Η πρώτη κλινική δοκιμή πραγματοποιήθηκε σε 35 ασθενείς με κληρονομική υπερχοληστερολαιμία ή πρόωρη στεφανιαία νόσο.

Τα αποτελέσματα κρίνονται ιδιαίτερα ενθαρρυντικά:

• Μείωση της LDL χοληστερίνης έως και 62%.
• Διατήρηση της δράσης για τουλάχιστον 18 μήνες στους ασθενείς που παρακολουθήθηκαν.
• Απουσία σοβαρών παρενεργειών που να σχετίζονται με τη θεραπεία.
• Μόνο ήπιες αντιδράσεις στο σημείο της έγχυσης και παροδικές μεταβολές σε ηπατικούς δείκτες.

Τι σημαίνει αυτό για τους ασθενείς

Σήμερα εκατομμύρια άνθρωποι λαμβάνουν καθημερινά στατίνες ή άλλα φάρμακα για τη μείωση της χοληστερίνης. Ωστόσο, οι μελέτες δείχνουν ότι σχεδόν οι μισοί ασθενείς διακόπτουν τη θεραπεία μέσα στον πρώτο χρόνο, είτε λόγω παρενεργειών είτε επειδή δυσκολεύονται να ακολουθούν μακροχρόνια αγωγή.

Η προοπτική μιας εφάπαξ θεραπείας θα μπορούσε να αλλάξει ριζικά τα δεδομένα στη δημόσια υγεία, περιορίζοντας σημαντικά τον κίνδυνο εμφραγμάτων και εγκεφαλικών επεισοδίων.

Χρειάζεται ακόμη προσοχή

Παρά τον ενθουσιασμό που προκαλούν τα πρώτα αποτελέσματα, οι ειδικοί επισημαίνουν ότι η θεραπεία βρίσκεται ακόμη σε πειραματικό στάδιο. Οι δοκιμές συνεχίζονται και απαιτούνται μεγαλύτερες μελέτες με χιλιάδες ασθενείς ώστε να επιβεβαιωθεί τόσο η αποτελεσματικότητα όσο και η μακροχρόνια ασφάλειά της.

Εάν τα επόμενα στάδια των ερευνών επιβεβαιώσουν τα σημερινά ευρήματα, η VERVE-102 θα μπορούσε να αποτελέσει μία από τις σημαντικότερες ιατρικές ανακαλύψεις της δεκαετίας, μετατρέποντας μια χρόνια πάθηση που απαιτεί καθημερινή παρακολούθηση σε πρόβλημα που αντιμετωπίζεται με μία μόνο θεραπευτική παρέμβαση.

Προς το παρόν, πάντως, κανείς δεν πρέπει να διακόπτει τη φαρμακευτική αγωγή του χωρίς ιατρική συμβουλή. Η νέα θεραπεία δεν είναι ακόμη διαθέσιμη στην κλινική πράξη και βρίσκεται υπό αξιολόγηση από τη διεθνή επιστημονική κοινότητα.